中药的作用及其原理探索，早在《神农本草经》中就有记载。《神农本草经》成书于东汉末年，是世界上现存最早的药学专著，载药种，不仅论述了中药的性味、作用、主治，而且对中药四气五味、有毒无毒、七情合和等性能功效理论进行了探索。南北朝时期梁代陶弘景（—年）著《本草经集注》，载药种。每药之下不但对原有的性味、功能与主治有所补充，并增加了产地、采集时间和加工方法等，大大丰富了《神农本草经》的内容。
唐显庆四年（年），在“普颁天下，营求药物”的基础上，苏敬等23人奉命编撰《唐本草》（又名《新修本草》），共54卷，收载种药物，图文并茂，是我国第一部官修本草，也是世界上最早的药典，比《纽伦堡药典》早多年；不但对中国药物学的发展有很大影响，而且流传国外，对世界医药的发展做出了重要贡献。
北宋后期（—年），四川名医唐慎微编撰《经史证类备急本草》（简称《证类本草》），共31卷，载药多种，药后列单验方余首，完整保存了主流本草的精华；曾由政府派人修订三次，加上了“大观”“政和”“绍兴”的年号，作为官修本草刊行。
北宋末（年），宋徽宗赵佶《圣济经》中专门设有“药理篇”，为中医药最早的药理专论。《圣济经·药理篇》主要分为“性味”和“法象”两大部分。“性味”就是《神农本草经》所载的四气五味等，属于药物的内在性质；而“法象”则是受北宋儒学重格物穷理之风的影响，根据药物的外形、颜色、质地等外部现象，以及药物基原的习性、作用和自然界物种之间的克制关系等来说明药物的作用与作用原理。
金元医家不再承袭综合主流本草的学风，改变了以药物品种搜寻、基原考证、方药资料汇集整理为重点的做法，大兴药物奏效原理探求之风，以药物形、色、气、味、体为主干，利用气化、运气和阴阳五行学说，建立了一整套法象药理模式，并发挥了归经、升降浮沉和五脏苦欲补泻等药物性能理论。如刘完素《素问药注》《本草论》，张元素《珍珠囊》《脏腑标本药式》，李东垣《药类法象》《用药心法》，王好古《汤液本草》，朱丹溪《本草衍义补遗》等本草著作，丰富了中药奏效原理研究的内容。
明代医药学家李时珍（—年），在《证类本草》的基础上，“岁历三十稔，书考八百余家，稿凡三易”，编成《本草纲目》，共52卷，载药种，附方个，按药物的自然属性，分为16部，60类，每药之下，分释名、集解、修治、主治、发明、附方等项，是中国本草史上伟大的著作，也对世界医药学的发展做出了巨大贡献。
清代赵学敏于年辑成《本草纲目拾遗》，对《本草纲目》作了一些订正和补充，增药种。清代吴其濬撰《植物名实图考》，于年刊行，共38卷，收植物种，分12类，每类分若干种，叙述其名称、形、色、味、品种、产地、生长习性、用途等，并有附图。所载植物，在种类和地理分布上，都远远超过历代诸家本草，对我国近代中药学、近代植物分类学及世界植物学的发展都有很大影响。
我国古代医药学家不仅对中药的作用及作用原理进行了探索，而且出现了实验药理和临床药理的萌芽。如早在公元前《国语》中就记载，以含乌头的肉喂犬以验其毒。《论衡·道虚》谓：“致生息之物密器之中，覆盖其口，漆涂其隙，中外气绝，息不得泄，有倾死也。”《智囊全集》记载许襄毅公为辨冤狱，“公乃买鱼作饭，投荆花于中，试之狗彘，无不死者”。又如，唐代陈藏器《本草拾遗》记载：“黍米及糯，饲小猫、犬，令脚屈伸不能行，缓人筋故也。”是最早的中医动物模型。“赤铜屑主伤寒，能焊人骨，及六畜有损者，细研酒服，直入骨损处，六畜死后，取骨视之，犹有焊痕，可验”，是人性化的中药药理实验。宋代寇宗奭《本草衍义》通过建立大雁骨折动物模型，观察自然铜对动物模型的影响，从而得出自然铜有接骨的功效。宋代苏颂《本草图经》记载，用对比法进行临床药理实验，鉴别真假人参，具有现代科学实验的思想。古代中药毒副作用的验证、中药功效的发现与实验具有重要意义，其实验思想给现代中药药理研究以启迪。